Գեների խմբագրման նոր տեխնոլոգիան կօգնի բուժել 15 հազար հիվանդություն

26-10-2017 23:48

Harvard University–ի գիտնականները ներկայացրել են գեների նոր խմբագրիչ, որն օգտագործում է CRISPR-Cas9 հեղափոխական տեխնոլոգիան ԴՆԹ բազայի շղթայում մեկ տառ փոխելու համար, առանց գեները «կտրելու» անհրաժեշտության: Այս տեխնոլոգիան կարող է օգնել գեներում փոքրիկ «սխալներով» պայմանավորված 15 հազար ժառանգական  հիվանդությունների բուժման գործում: Գեների խմբագրման նոր մեթոդները կարող են օգնել ազատվել մուտացիաներից, որոնք առաջացնում են մուկովիսցիդոզի եւ Դյուշենի մկանային դիստրոֆիայի նման հիվանդություններ: Երկու հիվանդությունն ու մարդու գենետիկ խանգարումների մոտ կեսը պայմանավորված է մարդու գենոմում մեկ տառի մուտացիայով: Խմբագրման մշակված տեխնոլոգիան կարող է ուղղված լինել մեր ԴՆԹ–ի կամ ՌՆԹ–ի փոքրագույն հատվածներին, որպեսզի ազատի տարբեր հիվանդություններ առաջացնող մուտացիաներից: Մի համակարգը խմբագրում է ԴՆԹ–ն հենց գենոմում, իսկ մյուսը կենտրոնանում է ՌՆԹ–ի վրա, որը փոխանցում է գենետիկ ուղերձներ սպիտակուցների արտադրության համար: Այդ համակարգերը աշխատում են կենդանի բջիջներում, եւ եթե հետազոտողները կարողանան գտնել դրանք հիվանդներին հասցնելու անվտանգ եւ արդյունավետ միջոց, ապա համակարգերը կարելի է օգտագործել ավելի քան 15 հազար ժառանգական հիվանդություն առաջացնող մուտացիաների շտկման համար: ԴՆԹ–ն ու ՌՆԹ–ն պարունակում են 4 բազային բաղադրիչ՝ ադենին (A), տիմին (T), գուանին (G) եւ ցիտոզին (C): Մուկովիսցիդոզն առաջանում է ժառանգական գենետիկ մուտացիայի պատճառով, որը հանգեցնում է թոքերում եւ աղեստամոքսային համակարգում լորձի նորմալ արտադրության: Այդ լորձը կուտակվում է եւ արգելափակում օդատար ուղիները: Մուկովիսցիդոզը հնարավոր կլիներ կանխել կամ ուղղել, եթե գենոմում А տառի փոխարեն լիներ G: Այդ նոր տեխնոլոգիայի շնորհիվ գիտնականները կարողացել են նորից գրել գենոմի  այն հատվածը, որը պատասխանատու է մուկովիսցիդոզի համար: Գեների խմբագրումն արդեն զարգանում է CRISPR տեխնոլոգիայիշնորհիվ, որը գիտնականներին թույլ է տալիս ավելի արդյունավետ թիրախավորել եւ ուղղել կոնկրետ մուտացիաները: CRISPR–ն աշխատում է, սակայն գենոմում փոփոխություններ է կատարում, իսկ նոր տեխնոլոգիան արտադրում է ՌՆԹ, բայց ոչ ԴՆԹ: ՌՆԹ խմբագրումը չի ազդում գեների վրա, քանի որ ՌՆԹ–ն կոմունիկացիոն դեր է խաղում, այն հիմնարար գենետիկ տեղեկություններ է պարունակում: Այդ պատճառով դրանում փոփոխությունները կարող են ավելի ճկուն եւ դառնալի լինել:

med.news.am
26-10-2017 23:48